治療脊髓性肌肉萎縮癥（以下簡稱“SMA”）的諾西那生鈉近日走入公眾視野。幾天前，湖南懷化一位剛滿1歲的嬰兒生命垂危，家長在網上“求藥”，然而該藥的價格卻十分高昂，一針達70萬元，被不少網友稱為“天價藥”。有網友隨后發現，該藥品在澳洲經過“醫保”后，患者只需支付41澳元（人民幣200多元），引發廣泛討論。

　　為何定價近70萬元？藥企“尚不便回應”

　　脊髓性肌萎縮癥的英文名稱Spinal muscular atrophy，是一種罕見的遺傳性神經肌肉疾病，在新生兒中發病率約為 1/6000-1/10000。根據起病年齡和運動里程的獲得情況，SAM分為SMA-I型、II型、III型和IV型，如果不進行治療，大多數SMA-I型的患兒無法存活到兩歲。

　　諾西那生鈉注射液是全球首個SMA精準靶向治療藥物，2016年12月23日首次在美國獲批，隨后在歐盟、巴西、日本、韓國、加拿大等國家獲批用于治療SMA。2019年2月28日，諾西那生鈉注射液在中國上市，成為首個治療SMA的藥物。根據公開資料，諾西那生鈉在國內的售價為697000元，為自費藥物。

　　諾西那生鈉注射液定價為何如此高昂，其定價決定因素有哪些？

　　8月5日，記者向在國內提供諾西那生鈉的渤健生物科技（上海）有限公司就上述問題發去采訪提綱，該公司回復稱目前尚不便就此進行回應。不過其提供給記者的參考資料顯示，SMA屬罕見病，罕見病治療藥物研發成本高，研發失敗率高，是全球新藥研發的高風險領域。研發投入和失敗成本巨大，藥企的商業回報遠低于非罕見病藥物。

　　獲批晚暫未拿到醫保談判“入場券” ，目前正在積極爭取

　　諾西那生鈉是否國內外價差巨大？

　　渤健生物科技（上海）有限公司在回復中提供給記者的資料顯示，諾西那生鈉注射液在美國市場的單支價格為12.5萬美元，第一年年治療費用大約為75萬美元，之后每年的年治療費用大約為37.5萬美元，比中國國內定價高20%。

　　在澳大利亞，經該國藥品福利計劃報銷后，患者自付費用的確為41澳元，合人民幣200多元。不過，澳大利亞政府的采購價單只在11萬澳元左右（根據最新匯率，約合人民幣55萬元）。

　　由此可見，盡快納入國內醫保體系，是讓患者享受平價“天價藥”的重要因素。那么，目前諾西那生鈉是否已進入我國醫保“選藥”范疇？

　　8月5日晚，有媒體報道稱，諾西那生鈉已被納入我國醫保談判日程。不過，記者從渤健生物科技（上海）有限公司方面獲悉，諾西那生鈉目前并未拿到醫保談判的“入場券”，原因是2019年的醫保談判所納入藥物是在2018年過審的。而諾西那生鈉是在2019年2月28日獲批。“雖然由于上市日期原因，暫時沒有拿到醫保談判’入場券’，但我們一直在積極爭取，早日造福患者。”該公司表示。

　　記者同時注意到，8月3日起，國家醫療保障局網站對《2020年國家醫保藥品目錄調整工作方案（征求意見稿）》公開征求意見，公眾可在2020年8月10日（周一）前提出意見和建議，以書面或電子郵件的形式向國家醫療保障局反映。

大象新聞·猛犸編輯：曹亞勤