治療脊髓性肌肉萎縮癥（以下簡(jiǎn)稱“SMA”）的諾西那生鈉近日走入公眾視野。幾天前，湖南懷化一位剛滿1歲的嬰兒生命垂危，家長(zhǎng)在網(wǎng)上“求藥”，然而該藥的價(jià)格卻十分高昂，一針達(dá)70萬元，被不少網(wǎng)友稱為“天價(jià)藥”。有網(wǎng)友隨后發(fā)現(xiàn)，該藥品在澳洲經(jīng)過“醫(yī)保”后，患者只需支付41澳元（人民幣200多元），引發(fā)廣泛討論。

　　為何定價(jià)近70萬元？藥企“尚不便回應(yīng)”

　　脊髓性肌萎縮癥的英文名稱Spinal muscular atrophy，是一種罕見的遺傳性神經(jīng)肌肉疾病，在新生兒中發(fā)病率約為 1/6000-1/10000。根據(jù)起病年齡和運(yùn)動(dòng)里程的獲得情況，SAM分為SMA-I型、II型、III型和IV型，如果不進(jìn)行治療，大多數(shù)SMA-I型的患兒無法存活到兩歲。

　　諾西那生鈉注射液是全球首個(gè)SMA精準(zhǔn)靶向治療藥物，2016年12月23日首次在美國(guó)獲批，隨后在歐盟、巴西、日本、韓國(guó)、加拿大等國(guó)家獲批用于治療SMA。2019年2月28日，諾西那生鈉注射液在中國(guó)上市，成為首個(gè)治療SMA的藥物。根據(jù)公開資料，諾西那生鈉在國(guó)內(nèi)的售價(jià)為697000元，為自費(fèi)藥物。

　　諾西那生鈉注射液定價(jià)為何如此高昂，其定價(jià)決定因素有哪些？

　　8月5日，記者向在國(guó)內(nèi)提供諾西那生鈉的渤健生物科技（上海）有限公司就上述問題發(fā)去采訪提綱，該公司回復(fù)稱目前尚不便就此進(jìn)行回應(yīng)。不過其提供給記者的參考資料顯示，SMA屬罕見病，罕見病治療藥物研發(fā)成本高，研發(fā)失敗率高，是全球新藥研發(fā)的高風(fēng)險(xiǎn)領(lǐng)域。研發(fā)投入和失敗成本巨大，藥企的商業(yè)回報(bào)遠(yuǎn)低于非罕見病藥物。

　　獲批晚暫未拿到醫(yī)保談判“入場(chǎng)券” ，目前正在積極爭(zhēng)取

　　諾西那生鈉是否國(guó)內(nèi)外價(jià)差巨大？

　　渤健生物科技（上海）有限公司在回復(fù)中提供給記者的資料顯示，諾西那生鈉注射液在美國(guó)市場(chǎng)的單支價(jià)格為12.5萬美元，第一年年治療費(fèi)用大約為75萬美元，之后每年的年治療費(fèi)用大約為37.5萬美元，比中國(guó)國(guó)內(nèi)定價(jià)高20%。

　　在澳大利亞，經(jīng)該國(guó)藥品福利計(jì)劃報(bào)銷后，患者自付費(fèi)用的確為41澳元，合人民幣200多元。不過，澳大利亞政府的采購(gòu)價(jià)單只在11萬澳元左右（根據(jù)最新匯率，約合人民幣55萬元）。

　　由此可見，盡快納入國(guó)內(nèi)醫(yī)保體系，是讓患者享受平價(jià)“天價(jià)藥”的重要因素。那么，目前諾西那生鈉是否已進(jìn)入我國(guó)醫(yī)保“選藥”范疇？

　　8月5日晚，有媒體報(bào)道稱，諾西那生鈉已被納入我國(guó)醫(yī)保談判日程。不過，記者從渤健生物科技（上海）有限公司方面獲悉，諾西那生鈉目前并未拿到醫(yī)保談判的“入場(chǎng)券”，原因是2019年的醫(yī)保談判所納入藥物是在2018年過審的。而諾西那生鈉是在2019年2月28日獲批。“雖然由于上市日期原因，暫時(shí)沒有拿到醫(yī)保談判’入場(chǎng)券’，但我們一直在積極爭(zhēng)取，早日造福患者。”該公司表示。

　　記者同時(shí)注意到，8月3日起，國(guó)家醫(yī)療保障局網(wǎng)站對(duì)《2020年國(guó)家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整工作方案（征求意見稿）》公開征求意見，公眾可在2020年8月10日（周一）前提出意見和建議，以書面或電子郵件的形式向國(guó)家醫(yī)療保障局反映。

大象新聞·猛犸編輯：曹亞勤