一支特效的救命藥

　　國外只賣41澳元

　　（約合205元人民幣）

　　國內要賣70萬？

　　最近

　　一個自媒體發布的

　　“求藥”信息

　　受到廣泛關注

　　微博話題#醫保局回應一針藥賣70萬#登上微博熱搜——

　　文章稱，湖南一剛滿1歲男嬰因患上罕見病“脊髓型肌萎縮（SMA）”躺在醫院9個多月，急需特效藥救命，而特效藥諾西那生鈉注射液一支就需70萬元人民幣。這讓家境普通的男孩家庭瀕臨絕望。

這究竟是一種什么藥？

為何國內外差距如此之大？

看到網上的“求藥”信息，為了弄清楚諾西那生鈉在國內的定價情況，廣東一位母親歐陽女士向國家藥品監督管理局提交了公開諾西那生鈉定價等相關信息的申請。

△提交的公開信息申請表

除了這位市民，還有一名律師也曾以此方式向國家藥監局申請公開相關定價信息，國藥監對此回復這名律師稱，該藥品的定價不屬于國藥監的受理范圍，建議向國家發改委申請信息公開，同時也表示藥品定價乃是市場行為。

脊髓性肌萎縮癥是什么病？

據國家兒童醫學中心、北京兒童醫院神經內科主任醫師呂俊蘭介紹，脊髓性肌萎縮癥（SMA）對兒童是一種致命疾病，通常有80%的Ⅰ型患者不能活過2歲；Ⅱ型患者行走困難且常伴有嚴重的肺炎并發癥；Ⅲ型雖然不會影響壽命，但患者會全身無力，給其和家庭造成巨大的疾病負擔和精神痛苦。

湖南省兒童醫院神經內科副主任醫師吳麗文稱，這種疾病以脊髓和下腦干中運動神經元變性、丟失為特征，是一種遺傳性神經肌肉疾病類的罕見病。

專家表示，我國SMA在新生兒中發病率約為1/6000到1/10000，目前約有SMA患者3萬多名，但新生兒中的致病基因攜帶率約為1/50，危險性很高，因此進行大規模產前篩查非常重要。

諾西那生鈉注射液是什么藥？

諾西那生鈉注射液（Nusinersen）是全球首個獲批的SMA治療藥物，截至2020年6月30日，諾西那生鈉注射液已在全球50個國家和地區獲批，并在40多個國家和地區獲得了報銷。

專家介紹，諾西那生鈉注射液是嬰兒、兒童和成人5q型脊髓性肌萎縮癥的反義核苷酸治療藥物，也是國內首個獲批治療脊髓性肌萎縮癥的進口藥物。醫生通過鞘內注射（通過腰穿將藥物注射到體內）的方式，給患者用藥。

吳麗文告訴記者，患兒在確診后需盡早用藥：第一年需要注射6次藥物，頭2個月需注射4針；之后每4個月需注射1針。

吳麗文說，部分患兒在注射用藥后，運動能力有一定程度恢復。湖南一名2歲11個月大的患兒諾諾今年5月開始注射該藥，目前已注射4次。治療后，諾諾的運動能力得到較好恢復。

“從治療上來講，諾西那生鈉注射液的確有用，但并不能完全逆轉病情。”呂俊蘭提醒稱。

為何藥價如此昂貴？

記者了解到，諾西那生鈉注射液于2019年被批準進口上市，目前未納入醫保，由患者自費承擔。在國內，該藥每單位價格為69.97萬元。

根據2019年新修訂的藥品管理法，藥價不再由政府定價，而以市場調節為主，通過醫保集中招標采購來發揮作用。南開大學法學院副院長、藥品法專家宋華琳說，罕見病患者人數少，具有臨床不確定性，因此藥物研發成本高，藥品價格昂貴。個別藥企往往由于技術領先獲得定價優勢地位，這并不一定違反我國反壟斷法或藥品監管相關法律法規。

他認為，罕見病進醫保屢屢引發關注的深層原因，是由于目前醫保類型能涵蓋的罕見病種類有限，且我國現階段商業醫保仍有待完善，罕見病患者的醫療需求難以完全滿足。

該藥在國內外市場是否售價懸殊？

真相：41澳元是醫保報銷后的價格

網絡傳言該藥“在澳洲售價僅41美元，約合人民幣280元”“在日本近乎免費”，并稱“我們的醫院暴利居然到了如此駭人聽聞的程度”等。

記者核實發現，所謂的41美元實則是41澳元。而這款藥賣41澳元是有“前提”的。

據澳大利亞藥品福利計劃（The Pharmaceutical Benefit Scheme - PBS）官網的公開信息顯示，諾西那生鈉注射液已被納入藥品福利計劃，藥品的政府采購單支價格為11萬澳元（約合55萬元人民幣），患者自付費用為41澳元。

也就是說，41澳元（約合205元人民幣）不是諾西那生鈉注射液在澳大利亞的藥品價格，而是政府報銷后的自費價格。

△澳大利亞藥品福利計劃官網顯示，諾西那生鈉注射液已被納入藥品福利計劃，患者自付單支費用為41澳元。

另據記者了解，日本不久前將相關藥物納入醫療保障范圍，患者只需按該國整體醫保政策承擔相對低廉的費用。但該藥物本身仍為高價藥。

記者還發現，全球將該藥納入公費醫保的國家有限。在美國，該藥每支售價12.5萬美元。在加拿大，一位當地居民告訴記者，就職公司為其購買了商業保險之后，使用該藥也需自費支付5700多美元每單位，并不便宜。據悉，大部分歐洲國家未將其納入公費醫保范圍。

而在中國，剛引進不久的諾西那生鈉注射液目前仍屬于自費藥物。

8月6日，諾西那生鈉注射液的研發和制造商渤健（BioGen）在微信公眾號“渤健生物”上發表聲明：

“根據國家相關規定，參加2019年國家醫保談判的藥品必須是2018年12月31日前獲得批準的藥品。諾西那生鈉注射液于2019年2月獲批，不符合參加2019年國家醫保談判的條件，因此并未參加2019年國家醫保談判。”

△“渤健生物”微信公眾號聲明

諾西那生鈉注射液的價格是由藥企自行定價，在每個國家的價格存在一定出入，該藥目前在國內處于市場壟斷的情況，價格一直居高不下，也曾在各國受到過“價格過高”的批評。

國內患者用藥價格是否有望下降？

醫保局：已被納入醫保談判日程

專家表示，因罕見病發病率低，藥品用量極少，價格昂貴，一一納入帶量采購實現降價難度不小。如何減輕這類患者的醫療費用壓力，目前仍是個難題。

記者了解到，2019年中國初級衛生保健基金會啟動了“脊活新生-脊髓性肌萎縮癥SMA患者援助項目”，為符合項目申請條件的患者提供援助藥物。患兒家屬可以申請參加援助項目，第一年大概能以140萬元價格注射6支原價每支70萬元的藥物。

專家表示，希望有關部門能夠研究辦法，通過醫保等綜合手段切實減輕該病患者的醫療負擔。改善罕見病患者治療與生存狀況需要國家、社會組織、醫療機構和患者共同努力。

多名專家認為，高價罕見病藥產生有其特殊性，目前無論是用集中采購談判還是納入醫保方式，推動其降價均有現實困難。

湖南省衛生部門相關負責人表示，此前一些罕見病用藥問題得以成功解決，是因為我國人口基數大，部分病種的罕見病患者并不“罕見”，醫保部門可以利用以量換價等價格談判手段，促成企業降價，與現行保障制度形成共同利益。

但從長遠來看，還有很多罕見病新藥臨床總量少，很難議價。因此真正解決罕見病用藥難、用藥貴的問題，需要積極發展商業保險，綜合利用慈善、救助等社會資源為患者減負，有關部門還應加快仿制藥研發和一致性評價，從根本上提高相關藥品的可及性。

據紅星新聞報道，國家醫保局信訪辦工作人員表示，諾西那生鈉注射液自2019年在國內上市以來，已被納入醫保談判日程，國家希望和相關藥企業談判，將藥物價格降下來，進而滿足SMA患者的需要。

去年開始國家就在和藥企談判，由專家組研究定價，具體定價多少不清楚。但是納入醫保的事沒有談下來，因藥物價格下不來，就始終沒辦法進入到醫保目錄。

為何藥企價格不下降，就無法納入醫保呢？國家醫保局信訪辦工作人員進一步向記者解釋稱，由國家醫保局制定的醫保目錄適用于全國各地，因此需確保進入醫保目錄的藥各地方都能用得起。

“此類罕見病藥物一旦納入醫保目錄后，對于欠發達地區來說，基金用于支付高價罕見病后，其他基礎疾病可能保障不了，后續還可能會造成地方經濟壓力，所以最根本的解決方式就是國家和藥企談判，將價格談下來。”

　　相關病例：

　　SMA患兒的媽媽曾目睹小病友過世

　　家在遼寧沈陽的吳桐的兒子趙啟瑞今年2周歲，小家伙非常聰明，背英語單詞、古詩、乘法口訣都有模有樣的，十分惹人憐愛。可孩子的兩條腿軟得就像沒有筋骨，兩腳有明顯的外翻癥狀。

　　趙啟瑞在1歲多的時候，仍然不能扶站，坐都坐不穩，家里人都以為孩子只是發育遲緩，可到了中國醫科大學附屬盛京醫院，前后檢查了一個多月，最后確診是周圍神經病，也叫進行性脊肌萎縮癥，平均6000到1萬個人里會有一個病例，屬于罕見病。

　　去年，醫院剛剛對兒子的病情確診的時候，吳桐一家人幾乎要崩潰了，當時國內還沒有藥物能夠治這個病，只能靠康復訓練延緩病情的發展。

　　住院期間，吳桐經歷的一件事讓她下定決心，無論如何也要給孩子治療。吳桐回憶，與她兒子同病房的一個小病友感冒了，折騰了3天2夜，他媽媽一直沒睡，實在太累，就睡了一會兒。然而等媽媽醒來，孩子已經去世了。孩子走的時候，臉轉向媽媽這一邊，這個動作對別的孩子來說很容易，但是對這個孩子來說已經用盡了全身的力氣。

　　這個事讓吳桐哭了很久，她太害怕了，怕同樣的一幕上演在她身上，孩子也看到了這一幕，經常問媽媽小病友哪去了。

　　“所以我現在睡覺，每晚爬起來三四次，聽聽孩子的呼吸、心跳，就怕他突然撒手了，這個病的癥狀有點像漸凍癥，肌肉無力，如果不治療，肌肉逐漸變弱，最后不能自主呼吸，在最嚴重的情況中，超過90％的病例會導致癱瘓且死亡。”

　　吳桐介紹，患有這種病的人，有時候一口痰都可以隨時帶走他們的生命，好多患有脊髓性肌萎縮癥的孩子都是因為沒有力氣咳痰，然后痰液越積越多，堵在嗓子里，前一秒還好好的，然后下一秒就不在了。

　　盡管價格高昂，吳桐還是下定決心給孩子進行治療。“我發現孩子的兩腳和胳膊外翻越來越嚴重，頭也抬不起來，如果肌肉萎縮到一定程度，怕是將來用藥也起不了作用。”

　　于是今年4月份，吳桐賣掉了能夠變現的資產，通過借網貸、透支信用卡、跟所有親友借款，終于湊足了70萬元，給孩子注射了第一針諾西那生鈉。

　　因為諾西那生鈉尚未納入醫保，704500元的醫療費用只報銷了61元錢。在收費票據上，藥費一項是699769元，其他項目收費最高的是化驗費，646元。

　　“其實現在的患兒算是幸運的，藥雖然貴，畢竟還有個盼頭。我兒子剛剛確診的時候，醫生就直接讓回家，沒法治……”

延伸閱讀

罕見病治療困境亟待破解

全國率先！廣東這個市將罕見病納入醫療救助范圍

戈謝病特效藥伊米苷酶，年治療費用約322萬元；脊髓性肌萎縮癥特效藥諾西那生鈉注射液，年治療費用超過200萬元；黏多糖貯積癥的成人年治療費用，高達579萬至1306萬元……近日，有媒體關注罕見病患者生存狀態，指出罕見病治療困境亟待破解。

罕見病又稱“孤兒病”，指患病率很低、很少見的疾病。世界衛生組織將罕見病定義為患病人數占總人口的0.65‰-1‰之間的疾病或病變。罕見病也是一類慢性嚴重性疾病，半數罕見病患者在出生時或者兒童期即可發病，病情惡化迅速，死亡率高。據估計，我國各類罕見病患者總數超過千萬。他們默默地生活在社會的各個角落，害怕被人投以異樣的眼光，又急需得到社會的幫助。

目前，罕見病治療面臨的難題主要有三。首先是確診難。數據顯示，一個罕見病患者平均要看5至10名醫生方能確診。其次是用藥難。由于市場規模小，企業生產積極性不高，一些相對平價的罕見病藥物時常遭遇斷供、甚至停產。最后是用藥貴。大多數罕見病藥物是國外研發的，費用高昂，這也讓因病致貧問題在罕見病患者中比較突出。

怎么才能幫助罕見病患者？其一，全社會要正視罕見病治療困境的存在。罕見病患者雖然是少數人群，但他們也是社會的一分子，有權利高質量地、有尊嚴地生活。我們必須關注每一位罕見病患者，從精準扶貧、實現社會公平正義及打造健康中國的高度來認識罕見病治療困境的破解。其二，要加快建立從醫療救助、政策扶持到經濟資助、心理輔導等全方位的罕見病患者幫扶體系，破解上述三大難題。尤其是醫療保障要持續發力。

今年全國兩會上，就有全國政協委員提交了《關于建立中國罕見病醫療保障“1+4”多方支付機制的建議》，其中，“1”是指將《第一批罕見病目錄》的相關藥物逐步納入醫療保障，進入國家基本醫保用藥目錄，或在政策容許的情況下，進入省級統籌范疇；“4”是指建立專項救助、整合社會資源、引進商業保險以及患者個人支付。除了政府力量，也要動員更多的社會力量參與進來，為罕見病患者提供更多精準化精細化服務。

而在今年1月召開的廣東兩會上，省政協委員、廣東省人民醫院心血管研究所副所長姚樺建議，廣東也應該將罕見病納入特殊醫保報銷范圍，讓醫保的陽光照射到罕見病患者身上，溫暖罕見病患者。

在廣東，佛山市就率先將國家罕見病目錄中的罕見病納入醫療救助范圍。《佛山市醫療救助辦法》（簡稱《辦法》）于今年4月1日正式實施，《辦法》規定，佛山市重點醫療救助對象在定點醫療機構就醫，醫療費用救助比例最高可達100%；將國家罕見病目錄中的罕見病納入醫療救助范圍，為罕見病患者帶來實實在在的幫助。

《辦法》首次將罕見病醫療救助對象納入醫療救助范圍，單獨制定罕見病醫療救助政策，使佛山成為全國率先將國家罕見病目錄中的罕見病納入醫療救助范圍的地級市。《辦法》最大的亮點是對于罕見病患者使用不納入基本醫療保險報銷范圍的門診專用藥品、治療性食品費用納入醫療救助范圍，盡可能的減輕罕見病患者的費用負擔。

映象網綜合自新華社、紅星新聞、上觀新聞、南方工報、廣州日報、杭州日報、津云