全國人大代表孫偉：罕見病種類眾多，罕見病兒童為數不少，患病兒童難以融入社會，給家庭帶來沉重負擔，社會卻對此關注不多，辦法不多，宜加快建立兒童罕見病遺傳咨詢體系、診治協同體系，加快人工智能等技術應用，做好兒童罕見病診療預防工作，并逐步把兒童罕見病用藥納入醫保，減輕患病兒童及其家庭的醫療和經濟負擔。
相關閱讀 換一換
-
3歲女童患上罕見病，90后爸爸為女日搬萬塊磚
日前，燥熱的天氣下，周口東新郊區不遠處的磚場里，一個衣服濕透的90后年輕人正用雙手將地上的磚塊一塊一塊的往身后的三輪車上裝。2017年1月，他和妻子蔡云霞迎來了女兒果果，小棉襖一逗就樂，所以取名為果果，寓意一家人的開心果。
-
一支藥70萬元 “天價藥”背后的罕見病之困
近年來，為解決罕見病用藥難、用藥貴的問題，有關部門在罕見病藥品的創新研發、審評審批、醫保等方面都采取了諸多舉措。“在中國已經獲批上市的55種罕見病治療用藥中，目前已有32種被納入國家醫保藥品目錄，適用于19種罕見病。
-
“患兒救命藥國內70萬元，國外幾乎免費”，怎么會這樣？
日前，網絡流傳“治療罕見病‘脊髓性肌萎縮癥’特效藥物需‘70萬元一支’天價，且國內價格遠高于國外”，引發社會關注。吳麗文告訴記者，患兒在確診后需盡早用藥：第一年需要注射6次藥物，頭2個月需注射4針；之后每4個月需注射1針。
-
國內一針70萬國外只要280元？廠商解釋
渤健生物回應旗下脊髓性肌萎縮癥(SMA)治療藥物諾西那生鈉注射液的價格問題。截至2020年6月30日，諾西那生鈉注射液已在全球50個國家和地區獲批，并在40多個國家和地區獲得了報銷，而在中國目前屬于自費藥物。
-
一針藥近70萬！已入醫保談判目錄？相關藥企：正在積極爭取
治療脊髓性肌肉萎縮癥（以下簡稱“SMA”）的諾西那生鈉近日走入公眾視野。諾西那生鈉注射液是全球首個SMA精準靶向治療藥物，2016年12月23日首次在美國獲批，隨后在歐盟、巴西、日本、韓國、加拿大等國家獲批用于治療SMA。
-
安徽新一波降價藥來“襲” 最高降幅達93%
5月9日上午，安徽省召開電視電話會議，對安徽省推進第二批國家組織藥品集中采購和使用落地實施進行動員部署。批藥品共有32個，該批藥品平均降價幅度達到53%，最高降幅達到93%。
-
鄭州新鄭國際機場今日計劃執行航班299架次，已執行6架次
來自河南交通廣播鄭州機場直播室的消息，今天新鄭機場多云間晴天，能見度5公里，3-12攝氏度，今天計劃航班299架次，截止8：08分，已經執行6架次。疫情擋不住河南開放發展的步伐
-
WHO：至2月29日17時全球新冠肺炎共確診85403例
據世衛組織官微消息，截止到中部歐洲時間2月29日上午10點（北京時間下午5點），全球共確診85403例2019冠狀病毒病病例（新增1753例）。共有53個國家報告有確診病例（昨日新增2個國家——墨西哥、圣馬力諾）。
-
罕見病日，他們這樣為抗疫“戰士”吶喊！
SMA是一種罕見的遺傳性神經肌肉疾病，臨床表現為進行性型對稱性肢體近端為主的遲緩性麻痹性與肌肉[KG1]萎縮，是一種嚴重的致殘、致死性疾病，位于2歲以下兒童致死性遺傳病的首位。
-
醫保要有大變化？2020年1月1日正式實施
絕大部分國家基本藥物通過了常規準入或者是被納入擬談判藥品的名單，并將74個基本藥物由乙類調整為甲類，特別是癌癥、罕見病用藥列入了擬談判的名單。這些藥品的治療領域，主要涉及癌癥、罕見病等重特大疾病，丙肝、乙肝、高血壓、糖尿病等慢性病。
