新京報快訊因“基因編輯嬰兒”飽受質疑的賀建奎，今日現身第二屆人類基因組編輯國際峰會，公布了試驗數據。香港大學醫學院艾滋病研究所所長陳志偉指出，從已公布的數據看，賀建奎的試驗無明確的技術創新，動物試驗階段安全性論證不足，更重要的是現有數據并不能證明被基因編輯過的動物和人可以免疫艾滋病。

　　“技術無明確的創新”

　　現場，賀建奎對寫滿試驗數據、共57頁的PPT進行了粗略講解。

　　此前，他曾宣稱，世界首例免疫艾滋病的基因編輯嬰兒的誕生，意味著中國在基因編輯技術用于疾病預防領域實現歷史性突破。他在現場介紹說，研究采用了CRISPR-Cas9技術對胚胎進行編輯，并選擇了sg4做靶點。

　　不過，陳志偉指出，整個試驗看不到技術上的創新之處，試驗采用的CRISPR-cas9基因編輯技術以及選擇sg4做靶點，都并非賀建奎原創，“別人要做也都可以做，整個人體試驗沒有意義，根本沒有必要做”。

　　基因手術修改的是CCR5基因，而CCR5基因是HIV病毒入侵機體細胞的“門戶”。賀建奎的試驗目的在于，通過修改試驗對象CCR5基因，使其出生后天然抵抗艾滋病。

　　這需要通過對比試驗得出結論，但賀建奎沒有提供任何數據，證明被基因編輯過的小鼠、猴子和嬰兒對HIV病毒免疫更有優勢。“他在整個過程中并沒有明確說明，進行了HIV病毒免疫的對比試驗。” 陳志偉對沒有HIV專業醫生的參與深感吃驚。

　　動物試驗安全性論證不足

　　陳志偉告訴記者，從賀建奎的報告可以看出，整個試驗過程是有計劃、有目的在進行，最終目的就是人體試驗。

　　賀建奎首先用小鼠胚胎進行了基因編輯試驗。其公布的數據顯示，被編輯過的小鼠在組織病理學如心臟、肝臟、肺和胃等器官，以及共同行為評估中沒有顯示出差異。“但基因編輯影響最大的是細胞功能，而不是組織形態和簡單的行為。”陳志偉說。

　　在猴子試驗階段，賀建奎對66個猴子胚胎進行了基因編輯。陳志偉指出，猴子試驗部分數據太粗糙。沒有數據表明這66個胚胎編輯后存活率是多少，也沒有數據表明試驗者曾評估過這些胚胎被編輯后的安全性，更沒有數據表明，被基因編輯過的猴子胚胎最終植入母體并孕育出生，及對病毒免疫的研究。“可能只進行了體外胚胎階段的研究。”

　　之后，賀建奎開始進行人體試驗。

　　人體試驗中曾脫靶

　　脫靶是CRISPR-cas9基因編輯最大的技術缺陷。可以簡單理解為，連發10枚子彈，可能有2枚子彈打到了其他地方，改變了靶標以外的其他基因。

　　賀建奎的報告顯示，在露露和娜娜的胚胎移植前，賀建奎利用單細胞全基因組測序技術進行檢測，檢測到一個潛在的脫靶位點，不過位點不在核心區內，不會帶來功能的改變。此外，沒有發現更多脫靶的現象。

　　北京大學生命科學學院研究員魏文勝認為，從技術角度，單細胞全基因組測序技術目前還不成熟，并不能得到準確的全基因組序列，而賀建奎用這個技術驗證其編輯的胚胎是否脫靶，并不可靠。

　　陳志偉同樣認為，近年來，越來越多的非編碼(non-coding)基因被發現有其他功能，這次脫靶存在哪些長期隱患目前還不能確定。

　　“整個試驗看不到對孩子有任何好處，反而是在他們原本健康的體內植入了潛在的‘炸彈’。”他說。