2020年11月28日18:16 來源:參考消息
參考消息網11月28日報道 英國《新科學家》周刊網站11月26日發表題為《CRISPR腦細胞基因編輯或可預防阿爾茨海默病》的報道稱,或許有朝一日,對腦細胞進行基因編輯可預防阿爾茨海默病。研究人員發現,改變神經細胞的一種關鍵基因會減少生成與這種疾病有關的蛋白質,不過到目前為止這還只是培養皿里的試驗。
報道稱,阿爾茨海默病是癡呆癥的主要原因,其風險隨著年齡的增長而激增。約1/4的90歲以上老人患有這種疾病。
報道還稱,阿爾茨海默病的成因尚未完全弄清,但主要假設是,細胞外面聚集的β-淀粉樣蛋白是罪魁禍首。當淀粉樣蛋白前體被一種叫做β-分泌酶的酶切斷時,就會形成β-淀粉樣蛋白。
研究人員2012年發現,一些斯堪的納維亞血統者體內有一種名為A673T的基因變體,這使他們患阿爾茨海默病的可能性降低了3/4。加拿大拉瓦爾大學的雅克·特倫布萊說:“你不僅能抵御阿爾茨海默病,還能長壽。有利無弊。”
報道指出,淀粉樣蛋白前體基因的許多變體增加了阿爾茨海默病的風險。但A673T變體改變了β-分泌酶的黏合點,從而減少β-淀粉樣蛋白的產生。它也降低了β-淀粉樣蛋白聚集的可能性。
報道還指出,斯堪的納維亞半島每150人當中約有1人攜帶A673T變體,但它在其他地方很罕見。特倫布萊說,由于這種變體的好處在生命后期才顯現,因此沒有在進化中勝出,也就沒能擴散。
他認為,將這種變體植入人的腦細胞可能會帶來跟遺傳它一樣的好處。為證明這一點,他的研究團隊已經邁出了第一步,他們對培養皿里的細胞做出這種改變,于是β-淀粉樣蛋白的產生減少了。
報道稱,研究人員仍在改進這項技術,然后將其應用于動物。特倫布萊最初采用了名為堿基編輯的技術對DNA進行修改。他現在轉而采用去年剛開發的一種方法。特倫布萊說:“這項被稱為先導編輯(prime editing)的新技術特別棒。”
但即便是拿培養皿里的細胞做試驗,研究團隊也未能將它們全部改變——在使用先導編輯技術的最新試驗中只改變了40%。英國倫敦大學學院的塞利娜·雷說,這個比例恐怕需要提高,而且在人腦中實現這一點要難得多。
雷表示,另一個主要難題是,等到人們開始表現出阿爾茨海默病的癥狀時,基因編輯或許為時已晚。
我國首款阿爾茨海默癥創新藥預計年底上市 患者每月負擔不超3000元 面對“量表”的問題,張振馨直言,之前使用的量表并不能準確地反映出輕度患者的狀態,“那是針對中重度患者的。
記者2日從中國科學院上海藥物研究所獲悉,由中國海洋大學、中科院上海藥物研究所、上海綠谷制藥有限公司研發的一款治療阿爾茨海默癥新藥已通過國家藥品監督管理局批準,可用于輕度至中度阿爾茨海默癥,改善患者認知功能。
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