近日，在看到一則“求藥”消息后，廣東一位母親歐陽春蘭，向國家藥品監督管理局提交信息公開申請，希望了解治療脊髓性肌肉萎縮癥（以下簡稱“SMA”）疾病藥物——70萬元一針的諾西那生鈉注射液的采購方式和國內定價依據，一時間引發眾多網友的關注和熱議。

政府信息公開申請表

該份申請書顯示，歐陽春蘭請求公開引進諾西那生鈉注射液的采購合同、國內銷售價格定價依據和定價計算相關說明，以及諾西那生鈉注射液庫存數量和分配發放的信息。

據紅星新聞此前報道，脊髓性肌肉萎縮癥是一種罕見的遺傳性神經肌肉疾病，又被稱為“嬰幼兒遺傳病殺手”。根據起病年齡和運動里程的獲得情況，SAM分為SMA-I型、II型、III型和IV型，如果不進行治療，大多數SMA-I型的患兒無法存活到兩歲。而目前國內唯一治療該疾病的藥物即為諾西那生鈉注射液。

諾西那生鈉注射液

諾西那生鈉注射液國外也不便宜

這個藥是美國百健(Biogen)和Ionis制藥公司合作開發的，也是美國FDA批準的第一種治療兒童和成人脊柱肌肉萎縮癥的藥物。實際上，在這個藥物推出時，紐約時報就評價，這是世界上最昂貴的藥之一。在美國，打一針要12.5萬美元，合人民幣86.7萬元。第一年，要打五到六針，也就是要花62.5—75萬美元。以后，每年要打3針，花費37.5萬美元。而且，可能要終生用藥。

也就是說，美國治療第一年要四五百萬元人民幣，后面每年還要花260多萬元人民幣。可見，美國用藥并不比中國便宜。

為什么澳大利亞那么便宜呢？

簡單來說，就是醫保。澳大利亞這種藥賣41澳元，是加入了醫保的價格。實際上，這個藥發行價高達11萬澳元，將近55萬人民幣。

還有網友透露，在日本這種藥還是免費的，其實無外乎也是因為納入了醫保，由醫保買單。

根據網上一個平臺統計，目前全世界只有14國家（地區）對這個藥可以完全報銷：奧地利、比利時、法國、德國、意大利、盧森堡、波蘭、葡萄牙、羅馬尼亞、蘇格蘭、以色列、土耳其、中國香港、日本。

至于澳大利亞，這個平臺顯示，是針對18歲以下未成年人有報銷。這也是目前大部分國家的做法：只給未成年人報銷。

深綠代表完全可以報銷，淺綠代表有限制的報銷，淺紅代表正在進行價格談判，深紅代表還處在進入的前期

實際上，哪怕是在很多發達國家，也沒有把這款神藥納入醫保。比如，丹麥只同意給嬰兒使用，不能作為其他患者的標準療法。挪威開始不同意使用，在2018年2月批準只用于18歲以下的未成年人。

為何脊髓性肌萎縮癥治療費用會如此高昂？

邢煥萍介紹稱，罕見病藥物的研發成本非常高，研發一個新藥需要很長時間和大量資金投入，但因為患者相對較少，使用人數少，罕見病藥物最終的定價都會比較昂貴。

“諾西那生納注射液已經在全球40多個國家上市，目前來看，因為中國人口基數大，患者相對來說比較多，中國的定價已經是全球最低的了。”邢煥萍說，該藥物在美國的第一年的注射費用也達到了75萬美金，因此在國內進一步降價的可能性比較低。

據濟南時報6月20日報道，6月17日，國家藥品監督管理局正式授予羅氏用于治療罕見病脊髓型肌萎縮癥的創新藥物Risdiplam優先審批資格，如果審批通過能夠在國內上市，意味著除了諾西那生納注射液之外，SMA患兒們又多了一種選擇。

但新藥的價格尚未公布。邢煥萍介紹稱，羅氏的新藥是全球同步上市，目前其他國家也沒有公布價格，所以沒有參考價格。但新藥在國內獲得優先審批，在邢煥萍看來也是一種進步和新的希望，“以前國外藥物都是第一批在歐美和日本市場上市，第二批才會考慮中國上市，但羅氏這個藥，在中國申報上市是第一批，對患兒來說，又有了一個新盼頭。”

在今年1月13日至16日，在第38屆摩根大通醫療健康大會上，羅氏的首席執行官在接受采訪時曾表示，該公司在脊髓性肌萎縮癥（SMA）療法市場競爭中的計劃是降低費用。

這也是所有SMA患者的期望，“如果新藥能和諾西那生納注射液形成良性競爭，對患兒來說獲得治療的希望就更大了。”邢煥萍說。

醫保局：

優先保障基礎疾病，有條件的地方可出臺優惠政策

8月5日，國家醫保局信訪辦一工作人員在接受紅星新聞記者采訪時表示，諾西那生鈉注射液的價格是由藥企自行定價，所以該藥在每個國家的價格存在一定出入，“除了藥物的原材料、研發成本等，藥企業也會考慮利潤問題，加上該藥物目前在國內處于市場壟斷的情況，價格也一直居高不下。”

該工作人員表示，諾西那生鈉注射液自2019年在國內上市以來，已被納入醫保談判日程，國家希望和相關藥企業談判，將藥物價格降下來，進而滿足SMA患者的需要。“去年開始國家就在和藥企談判，由專家組研究定價，具體定價多少不清楚。但是納入醫保的事沒有談下來，因藥物價格下不來，就始終沒辦法進入到醫保目錄。”上述工作人員表示。

為何藥企價格不下降，就無法納入醫保呢？

該工作人員進一步向紅星新聞記者解釋稱，由國家醫保局制定的醫保目錄適用于全國各地，因此需確保進入醫保目錄的藥各地方都能用得起。“此類罕見病藥物一旦納入醫保目錄后，對于欠發達地區來說，基金用于支付高價罕見病后，其他基礎疾病可能保障不了，后續還可能會造成地方經濟壓力，所以最根本的解決方式就是國家和藥企談判，將價格談下來。”

據了解，浙江等地已建立罕見病用藥保障機制，根據當地政策，浙江罕見病患者每年自費上限不超過10萬元。在談及針對一些地區出臺的關于罕見疾病的地方政策時，上述工作人員表示，一些省市級地區確實有出臺對罕見病的救助政策，“但是地方政府也是根據當地基金統籌情況而定，如果剩余基金較多，就可以用于罕見病救助，相當于是地方優惠政策，但是就SMA疾病的幫扶，目前從國家層面來講還很難實現。”

綜合和訊網、澎湃新聞、紅星新聞、網易新聞